Científicos del Centro de Investigación Médica Aplicada, CIMA, de la Universidad de Navarra han diseñado un método prometedor de terapia génica para tratar la enfermedad de Wilson, una afección calificada como «rara» y que viene causada por la falta o disfunción de un gen.
El ‘hito’ ha sido posible gracias al acuerdo desarrollado a través de la fundación que el CIMA tiene para la investigación médica aplicada, FIMA y la recién anunciada compañía biotecnológica francesa Vivet Therapeutics especializada en el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades metabólicas raras como la ya mencionada ‘Enfermedad de Wilson’
La terapia génica, en la que trabaja el CIMA, consiste en introducir la versión correcta del gen en las células dañadas mediante vehículos o vectores, generalmente virus modificados en el laboratorio que pierden su capacidad de causar enfermedad pero mantienen su habilidad para penetrar en las células.
Cabe destacar que Vivet ha captado en su primera ronda de financiación 37,5 millones de euros de un consorcio de importantes inversores entre los que se incluye Novartis, Roche, HealthCap o Ysios, entre otros, lo que supone todo un «hito» en la medida es que se puede considerar que ha sido el proyecto del CIMA el que ha atraído el interés de dichos inversores, la mayoría líderes dentro del sector biotecnológico.
Siguiendo este prometedor método terapéutico la Dra. Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia génica del CIMA, y su equipo han diseñado VTX801, vector viral que corrige un estado avanzado de la enfermedad de Wilson en ratones. En el proceso de desarrollo de su innovadora estrategia terapéutica ha participado el Massachusetts Eye and Ear (MEE), hospital asociado a la Universidad de Harvard, aportando una avanzada cápside viral (Anc80), envoltura del material genético del virus modificado (ver cuadro explicativo) 
La enfermedad de Wilson se debe a la mutación del gen ATP7B, encargado del metabolismo del cobre, lo que provoca que este metal se acumule en el hígado y otros tejidos produciendo daño hepático y neurológico y pudiendo causar la muerte. Afecta a una de cada 30.000 personas en el mundo
Su tratamiento actual intenta mitigar el progreso de la enfermedad y consiste en ingerir varias pastillas diarias de por vida, con importantes molestias para el paciente y una cronicidad que supone un elevado gasto sanitario a nivel global.
“Nuestra estrategia va al origen de la enfermedad e intenta corregirla”, asegura la Dra. González Aseguinozala. A su vez, “consiste en aplicar una única inyección cuyos efectos podrían durar hasta 7 años, que es hasta ahora el tiempo de seguimiento de un paciente tratado con terapia génica dirigida al hígado”.
Según la investigadora, los exitosos resultados en ratones con un estado avanzado de la enfermedad y el acuerdo con Vivet “nos han permitido optimizar el vector VTX801 y su sistema de producción para poder obtenerlo en grandes cantidades en grado clínico”.
Una vez los investigadores del CIMA comprueben la seguridad y eficacia del nuevo fármaco, Vivet prevé comenzar los primeros ensayos clínicos con VTX801 a finales de 2018.
ESPERANZA
González Aseguinozala señala que su investigación “se ha centrado en la enfermedad de Wilson porque es la primera de la que tenemos datos satisfactorios y las posibilidades de beneficiar al pacientes son más inmediatas. No obstante, el potencial de esta estrategia terapéutica abre las puertas a otros tratamientos por terapia génica, ya que cambiando el gen defectuoso, podríamos abordar corregir enfermedades con una causa similar”.
